Portugalská farmaceutická spoločnosť Bial vyrobila liek, ktorý vyvolal závažné vedľajšie účinky u šiestich probantov. To vyhlásila francúzska ministerka zdravotníctva Marisol Touraine v piatok 15.1.2016 na tlačovej konferencii. Testy vykonal podľa toho „Súkromný ústav Biotrial”, ktorý sa špecializuje na klinické pokusy. Tu uvádzame aktuálny súhrn doteraz známych detailov.
Aké príznaky majú postihnutí?
Ako sa stalo známym v piatok, boli účastníci štúdie niekoľko dní po užití lieku, ktorý užívali v zmenenom dávkovaní od 7. januára 2016, privezení do nemocnice. „Pri prvom pacientovi, ktorého stav sa zhoršoval veľmi rýchlo, sme si mysleli, že ide o mozgovú porážku,” povedal Pierre-Giles Edan, vedúci neurologického oddelenia v Univerzitnej nemocnici Rennes na tlačovej konferencii. Tento pacient medzitým umrel.
O ďalších pacientoch Edan povedal, že ich stav sa zhoršil v prvých dňoch tohto týždňa. Štyria z nich majú podľa toho rôzne vážne neurologické problémy, u troch z nich sa treba obávať, že dôjde prinajmenšom k trvalým poškodeniam. U nich boli dokázané mozgové krvácania a nervové tkanivo je zničené, cituje lekára Francúzska-TV-Info. Podľa správ zo 17. januára je ich stav stabilizovaný.
Čo je známe o tejto účinnej látke?
Farmaceutický koncern Bial potvrdil na svojej stránke, že ide o jednu z jeho „experimentálnych molekúl”. Niekoľko francúzskych médií informovalo, že látka sa volá BIA 10-2474. Spoločnosť uvádza účinnú látku vo svojom zozname, v ktorom sa nachádzajú látky, ktoré sú skúšané v predklinických alebo klinických testoch.
U účinnej látky BIA 10-2474 ide o takzvaný FAAH inhibítor, ktorý má regulovať okrem iného vnímanie bolesti. FAAH degraduje telesné látky, ktoré môžu pôsobiť na kanabinoidné receptory ako THC, čo je aktívna zložka marihuany. Týmto spôsobom by sa mali zmierniť bolesti, výkyvy nálady a obavy, hovorí ministerka zdravotníctva Touraine. Účinná látka by mala byť použitá aj proti neurologicky podmieneným poruchám pohybu, aké sa napríklad vyskytujú pri Parkinsonovej chorobe.
Ako test prebiehal?
Teraz je okrem toho známe, že šesť chorých probantov od 7. januára hltalo vyššie dávky látky ako predtým. Testy prvej fázy začali 9. júla, potom čo Francúzska lieková agentúra pred dvoma týždňami vydala na to povolenie. Zo 128 zúčastnených mužov a žien vo veku 18 až 55 rokov dostávali podľa Touraine 90 účinnú látku v rôznych dávkach. Ostatným bolo pridelené placebo.
Potom čo probanti látku zrejme tolerovali, šesť z nich (vek 28 až 49 rokov) začalo 7. januára hltať účinnú látku vo vyššej dávke. Ďalší dvaja muži patrili podľa „Le Monde“ taktiež k testovanej skupine, ale oni dostali placebo. O tri dni neskôr, 10. januára, bol prvý muž hospitalizovaný, onen pacient, ktorý medzitým zomrel. Aj ďalší piati probanti boli prijatí do nemocnice. 11. januára bol test lieku prerušený.
Takto fungujú testy liekov
Dobrovoľníci boli medzi prvými ľuďmi, na ktorých bol prostriedok testovaný. Kedy je prostriedok tak ďaleko, že sa po prvýkrát testuje na ľuďoch?
Prvá fázaštúdií (First-in-human) sa volajú pokusy, pri ktorých je nová účinná látka prvýkrát nasadená u ľudí. Kým je to tak ďaleko, uskutočnia sa rozsiahle testy v laboratóriu: najprv ho vyšetrujú výskumníci na bunkových kultúrach alebo v pokusoch na zvieratách, ako by látka mohla pôsobiť. Okrem toho hľadajú možné vedľajšie účinky - napríklad indície o tom, či látka môže spôsobiť rakovinu, poškodiť embryá alebo zmeniť genómy.
Aj najlepšia dávka pre potom nasledujúce štúdie sa určuje najskôr pri testoch na zvieratách, predtým než výskumníci odvodia dávkovanie u ľudí. Vo Francúzsku použitý liek bol vraj medziiným testovaný na šimpanzoch, hlási tlačová agentúra DPA.
Všetci účastníci pokusu boli zdraví dobrovoľníci. Prečo sa lieky vôbec testujú na zdravých?
Prvá fáza štúdií má iba za cieľ preskúmať znášanlivosť účinnej látky a vyšetriť ako sa chová látka v ľudskom tele - ako sa premení a vylučuje. Z tohto dôvodu testujú výskumníci látky spravidla len s dobrovoľníkmi, ktorí sú tak zdraví, ako je to možné. To má zabrániť, aby napríklad metabolické problémy či iné telesné neduhy neskreslili výsledky.
Aby sa znížilo riziko pre pokusné osoby v takej miere ako je to možné, podáva sa účinná látka pri týchto prvých pokusoch zvyčajne vo veľmi nízkych dávkach, oveľa nižších ako v neskoršom lieku. Pri výbere účastníkov pokusu existuje však jedna výnimka: lieky pre vážne chorých niekedy majú vážne vedľajšie účinky. Ak sa takéto problémy očakávajú, ponúkajú lekári tento prostriedok hneď postihnutým. Účasť na všetkých štúdiách, aj na tejto, je dobrovoľná.
Aké veľké je riziko, že pri klinických štúdiách sa niečo stane?
Rôzne predpisy majú zabezpečiť, aby sa znížilo riziko pre účastníkov štúdií v takej miere, ako je to možné. Predtým, než sa klinické štúdie môžu konať, treba mať v EÚ povolenie príslušného úradu a etickej komisie.
Najmä počas prvých nasadení novej účinnej látky postupujú lekári veľmi opatrne, pacienti sú starostlivo sledovaní. „Preto je to úplne mimoriadna udalosť, že pri tak skorej testovacej fáze účastník zomrie, alebo príde do nemocnice,” hovorí Rolf Hömke z Asociácie výskumných farmaceutických spoločností (VFA).
Stopercentne sa však nikdy nedá vylúčiť, že predtým len na zvieratách testovaná účinná látka nepredstavuje nebezpečenstvo pre ľudské telo. Telá človeka a zvieraťa sú totiž veľmi odlišné.
Vo Veľkej Británii došlo v roku 2006 k podobnej nehode ako teraz vo Francúzsku. Vtedy sa prejavili u šiestich z ôsmych mladých mužov po piatich minútach po požití ťažké reakcie. Pacienti boli celé dni v nebezpečenstve života, jeden muž bol tri týždne v kóme, ale všetci prežili. Potom boli pravidlá opäť sprísnené.
Ako často dochádza v prvej fáze štúdií k ťažkým nepredvídaným príhodám?
Veľmi zriedkavo. V Nemecku sa ešte nestala smrteľná príhoda pri nejakej klinickej štúdii so zdravými dobrovoľníkmi, vysvetľuje hovorca Spolkového ústavu pre lieky a zdravotnícke pomôcky (BfArM). Aj vo Francúzsku ide podľa Ministerstva zdravotníctva o najvážnejší incident tohto druhu.
Aké prekážky musí prekonať liek po prvej fáze štúdií, aby sa dostal na trh?
V priemere prejde od objavu nejakej účinnej látky až po schválenie pre trh viac ako desať rokov. Týmto spôsobom je prvá fáza len malý medzistupeň. Ak sa ukázali lieky ako dobre znášanlivé, nasledujú prvé testy na pacientoch, pre ktorých bol liek vlastne vyvinutý.
V druhej fáze štúdií skúšajú lekári na 100 až 500 pacientoch, či prostriedok vôbec vyvinie svoj žiadaný terapeutický účinok. Ak prostriedok sklame, končí sa okamžite jeho vývoj. Okrem toho lekári ďalej dokumentujú, k akým vedľajším účinkom dochádza a zisťujú, aká dávka je najlepšia.
Potom nasleduje veľká tretia fáza štúdií. Teraz ide o to, ukázať na niekoľko tisícoch pacientov, že liek účinkuje spoľahlivo - a jeho vedľajšie účinky nie sú väčšie než úžitok. Teraz registrujú lekári aj to, či účinná látka nespôsobuje problémy v kombinácii s ďalšími liekmi. Na základe týchto informácií farmaceutické firmy nakoniec požiadajú o schválenie svojho lieku.
Aj keď je liek na trhu, pozorujú ho lekári ďalej. Takzvaná štvrtá fáza štúdií má ukázať, či nemá liečivo extrémne zriedkavé vedľajšie účinky, ktoré sa vyskytnú len u menej ako jedného pacienta z 10 000 užívateľov.
Záver
Dobrovoľníci sa zúčastnili len prvej fázy štúdie. Z nášho hľadiska je ťažké posudzovať, kde sa stala chyba. Zrejme bola u nich použitá vyššia dávka účinnej látky, ako bola únosná. Žiaľ jeden pacient mal mozgovú smrť a podľa rozhlasovej správy zo 17. januára zomrel. Očakáva sa, že sa prípad dôkladne prešetrí, aby sa zabránilo podobným prípadom.
Tip Vitariána
Choroby v ľudskom tele nevznikajú náhodou, ale majú svoju príčinu a tú neodstránite liekmi - tými odstránite len prejav choroby, jej dôsledky. Najčastejšie je príčinou chorôb zlý životný štýl: nesprávna strava (varená strava a živočíšne potraviny ako mäso, mlieko a syry), nedostatok pohybu, stres, fajčenie, atď. Zmeňte to, čo robíte nesprávne. Zmeňte stravu a začnite cvičiť.
